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帕唑帕尼(Vetrient)上周在美国被批准用于治疗进

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  这个结果将促进对肉瘤更进一步的研究,博士预测说。其中一条研究路线是帕唑帕尼能否用得更提前些,即在化疗前应用。然而,博士强调说,化疗如果有效的话可以减小肿瘤,但靶分子媒介却不能——它们捕获肿瘤并阻止其生长。这些媒介对于肿瘤较小或有数个小肿瘤但并不引起太多症状的患者也许有用。在这种情况下,用毒副作用更小的口服药治疗这种疾病“可以对他们有帮助,” 博士在接受医学新闻采访时说道。两种最常见的肉瘤——胃肠间质瘤和脂肪肉瘤——占所有肉瘤的约60%(每种各占30%),但他们并不在帕唑帕尼的治疗范围内。帕唑帕尼的治疗范围在剩余的那40%软组织肉瘤,博士解释道。

  肉瘤非常罕见,根据美国肿瘤学会的数据,2011年美国有约10980个人患此病。它们由间充质细胞分化而来。间充质细胞常见于脂肪、肌肉、神经、血管及其他结缔组织等软组织中。“如果人体是一个房子的话,不同于大部分其他肿瘤生长的灰泥板和精细的装修层,肉瘤仅相当于这些地板。”博士说道。

  胃肠道间皮瘤被除外是因为它有自己特有的有效治疗方法。靶分子媒介伊马替尼(Gleevec)为这种疾病的治疗带来决定性的改变,博士在采访中解释到。“我们有些病人服用伊马替尼后存活了12年,同样的疾病在2002可以在6周内杀死他们。”“但肉瘤还有许多其他类型,”他继续道,“而我们自上世纪70年代后就再没有新的治疗药物,多柔比星(阿霉素)作为治疗用药已经用了数十年了。”不过它仍然是在美国证实对肉瘤有效的唯一一个药物,他补充道。

  肉瘤的常规疗法为侵害性的经静脉化疗,这通常会导致一些常见的毒副作用,如脱发、恶心和呕吐、白细胞减少及免疫力低下。“真正的问题是这种方法并不怎么有效。”“如果你有个患有不可治愈的进展性肉瘤病人,当你知道你不可能治愈他们时,仍给他们用一些使他们病情更加糟糕的治疗是不公正的。那就是说,当肉瘤较大并且引起疼痛和折磨时,化疗可以使肿瘤缩小且使病情缓解,但会带来相当大的副作用。”

  这些病人的治疗近30年都没有太大变化,博士说道。在经历了伊马替尼和之后的舒尼替尼对治疗胃肠间质瘤带来的决定性突破后,人们开始寻找能够治疗其他肉瘤的靶分子药物。来自欧洲肿瘤研究与治疗机构肉瘤研究组的研究员开始用新药筛查小群的病人,并寻找帕唑帕尼在许多种类的肉瘤中的反应。然而,胃肠间质瘤的患者被排除在此筛查研究之外,并且该小型筛查中脂肪肉瘤患者的反应也被认为没有必要进行进一步的研究,博士解释道。

  此外还有其它的干扰因素,病人可能继续使用了其它药物,比如舒尼替尼和索拉非尼;这些因素“都会减弱试验展示生存收益的能力,”